Attività dipartimentali | Trial Clinici

Run-in di sicurezza e Studio di fase II in Aperto, Multicentrico, su sicurezza, tollerabilità ed efficacia del Venetoclax in combinazione con Fludarabina, Citarabina e Idarubicina in induzione nella leucemia Mieloide Acuta non M3 di nuova diagnosi. Gli obiettivi primari dello studio sono quelli di determinare l’efficacia di Venetoclax in combinazione con chemioterapia per l’ottenimento della remissione completa (CR + CRi + CRp) nella AML di nuova diagnosi, non a basso rischio ELN (Run-in di sicurezza, parte1 e parte 2).Obiettivi co-primari sono determinare la sicurezza della combinazione di Venetoclax con lo schema FLAI (Run in di sicurezza), e determinare la dose ottimale del farmaco testato in combinazione (parte 1).Venetoclax è una molecola potente, selettiva, biodisponibile per via orale, inibitore di Bcl-2 che si lega con un’affinità > 1,000 volte superiore a Bcl-2 (Ki< 0.010 nM) rispetto a Bcl-XL (Ki – 48 nm) o a Mcl-1 (Ki>444nM).

Valutazione dell'efficacia del prodotto in studio vs placebo nei pazienti con atrofia multisistemica. Studio multicentrico internazionale in doppio ciclo cerso placebo.

Studio di fase IIA sulla sicurezza e l’efficacia di InotuzumabOzogamicin (IO) in pazienti adulti con Leucemia Linfoblastica Acuta a cellule B con presenza di Malattia Minima Residua prima di un trapianto di cellule staminali ematopoietiche.Obiettivo primario dello studio è quello di determinare l’efficacia di Inotuzumab nell’ottenimento della negatività della Malattia Minima residua (MRD) nei pazienti affetti da Leucemia Linfoblastica Acuta (LAL) MRD positivi.

Lo Studio è diviso in due coorti; la coorte 1 arruolerà 38 pazienti Ph+; la coorte 2 arruolerà 38 pazienti Ph-. Le due coorti ricevono lo stesso trattamento ad eccezione del mantenimento a breve e lungo termine.Lo stato della MRD viene valutato allo screening e sono arruolati pazienti con:

- LAL Ph+ con p190 o p210 rilevabili e misurabili dopo almeno 3 mesi di una qualsiasi terapia o il fallimento di almeno un trattamento di seconda linea con un Inibitore della Tirosin-Chinasi (TKI);

- LAL Ph- con un trascritto specifico delle IG rilevabile e misurabile dopo due o più cicli di terapia contenenti almeno uno dei farmaci presenti nell’Appendice B del protocollo.

Tutti i pazienti sono trattati con il ciclo di induzione 1.La MRD viene valutata dopo il ciclo 1:

- i pazienti con MRD negativa entrano nel ciclo di mantenimento a breve termine o nel ciclo di mantenimento a lungo termine sulla base della valutazione dello Sperimentatore. Dopo un periodo variabile da 4 a 12 settimane nel ciclo di mantenimento breve, il paziente sarà sottoposto a Trapianto di cellule staminali (SCT), in caso contrario i pazienti entreranno nel ciclo di mantenimento lungo.

- i pazienti con MRD positiva verranno sottoposti al Ciclo di induzione 2.La MRD verrà valutata dopo il Ciclo di induzione 2: pazienti con MRD negativa entreranno nel mantenimento a breve termine o nel mantenimento a lungo termine in base alla scelta dello sperimentatore. Dopo un periodo nel ciclo di mantenimento breve da 4 a 12 settimane, il paziente sarà sottoposto a SCT, in caso contrario i pazienti entreranno nel ciclo di mantenimento lungo.