Attività dipartimentali | Studi Osservazionali

Questo studio nasce dalla richiesta di una famiglia residente in provincia di Avellino che, effettuando una donazione in memoria del figlio scomparso prematuramente, ha chiesto al Dipartimento di Medicina, Chirurgia e Odontoiatria di eseguire uno studio della incidenza di neoplasie della popolazione residente nell'area della provincia di Avellino, carafteÀzrata dalla presenza di insediamenti industriali.

Studio interventistico non farmacologico, prospettico, di fase IV, a singolo braccio, multicentrico per la valutazione dello stato di Malattia Minima Residua (MRD), misurata attraverso la tecnica di Next Generation Sequencing (NGS), in pazienti affetti da Mieloma Multiplo Refrattario/Ricorrente (MMRR) trattati con Carfilzomib, Lenalidomide e Desametasone (KRd) in un contesto di vita reale. Le procedure in merito alle analisi di NGS sono sicuramente interventistiche (ossia non riferibili allo standard terapeutico), ma la scelta del trattamento è a discrezione del medico e le altre decisioni relative al trattamento seguono la normale pratica clinica.

L’obiettivo primario dello studio è quello di valutare la risposta profonda in termini di negatività di MRD, in pazienti con MMRR trattati con KRd che hanno raggiunto almeno una risposta parziale molto buona (VGPR). Obiettivi secondari sono: determinare la sopravvivenza libera da progressione di malattia, la durata della risposta, il tempo al prossimo trattamento, e la risposta al trattamento come definita dai criteri IMWG; determinare la proporzione di pazienti con una risposta MRD prolungata; e descrivere il profilo di sicurezza del trattamento con KRd in pazienti con MMRR in un contesto di real-life.

Studio di coorte italiano, multicentrico, retrospettivo e prospettico, osservazionale, no profit, che include pazienti adulti con emoglobinuria parossistica notturna. Lo studio osservazionale è progettato per raccogliere dati di efficacia nella normale pratica clinica su pazienti già trattati con eculizumab e che hanno iniziato il trattamento con ravulizumab.

L’obiettivo primario dello studio è quello di descrivere il controllo a 52 settimane dell’emolisi con ravulizumab nella normale pratica clinica. Obiettivi secondari sono: descrivere l’efficacia di ravulizumab rispetto a eculizumab, attraverso la valutazione della variazione percentuale della lattato deidrogenasi, della percentuale di pazienti che hanno avuto bisogno di trasfusioni e statistiche descrittive circa il numero totale di unità di concentrati eritrocitari trasfusi durante il periodo di trattamento; e attraverso la valutazione della percentuale di pazienti sottoposti a ravulizumab senza una riduzione >2 g/dL del livello di emoglobina in assenza di trasfusione.

Studio esplorativo multicentrico, non interventistico, traslazionale, retrospettivo e prospettico. Tutti i pazienti con una diagnosi di disturbo o tumore ematologico per i quali sono disponibili campioni biologici e dati clinici possono essere inclusi in questo studio, dopo aver ottenuto il consenso informato. Campioni di sangue di donatori sani potranno essere utilizzati come controlli. L'obiettivo principale è migliorare la nostra conoscenza dei meccanismi patogenetici che guidano i disordini e le trasformazioni maligne in diversi sottogruppi di pazienti, definiti dall'integrazione di dati molecolari, metabolici, proteomici, di imaging, preclinici e clinici.